Открытое письмо о проблеме регулирования применения препаратов off-label

Вообще-то пациент не должен вникать, на основании каких нормативно-правовых актов его лечат. По-доброму, и доктор не должен вникать: у него главный закон — клинические рекомендации. Но есть еще один интересант в этой истории: тот, кто платит за лечение. Если это пациент — вопросов нет. А вот если это фонд обязательного медицинского страхования (ФОМС) — вопросов, не поверите, полно.

Сейчас будут скучные объяснения, но без этого не разобраться, почему пациентские организации и благотворительные фонды общим числом 32 сегодня отправили всем, кто принимает решения, очередное открытое письмо, наполненное тревогой до самой последней буковки.

Что такое клинические рекомендации? Это мировой опыт, воплощенный в конкретные, утвержденные профильным медицинским сообществом, назначения: если у нас такая ситуация, то лечим так, а если сякая — эдак.

Но для расчета с медицинской организацией ФОМСы применяют не клинреки, а медико-экономические стандарты оказания медицинской помощи. По уму, стандарты должны включать все, что есть в клинических рекомендациях. На деле в стандарты попадает хорошо если половина. Причем половина эта попадает не по принципу «базовая терапия по умолчанию, следующие линии — по возможности». А по какому-нибудь сугубо формальному принципу — видимо, чтобы не париться и не вникать в ситуацию, а чтобы просто как-нибудь раз — и все!

Так случилось с лекарствами, которые назначаются «вне инструкции» (off-label).

Что это такое?

Инструкции к лекарству составляет фармацевтическая компания на основании клинических исследований на эффективность и безопасность. Но есть группы пациентов, для которых клинических исследований не проводится — как правило, по этическим соображениям.

Нет исследований для новорожденных и беременных.

Практически нет исследований для детей и стариков.

Часто исследования не проводятся потому, что предполагаемая группа пациентов небольшая, и фармкомпания не считает нужным тратиться. Тогда эти группы пациентов в инструкции просто не попадают.

Но их же нужно лечить! Всех, кто болеет, а не только тех, для кого есть исследования! Детей и стариков, беременных и пациентов, которым не подошли базовые протоколы, а новые сочетания лекарств начали помогать. В некоторых сферах — неонатологии, педиатрии, геронтологии — off-label назначения могут достигать 90 %. Любой детский нефролог, невролог, онкогематолог, кардиолог, ревматолог и далее по списку скажет вам, что ни в одной инструкции к препаратам, которыми они спасают от смерти очень тяжелых детей, эти самые дети не упомянуты.

Как в других странах решается эта проблема?

Во-первых, все нужные назначения off-label включены в клинические рекомендации (и в наши тоже), и для страховых компаний этого достаточно.

Во-вторых, даже если они не включены в клинические рекомендации, доктор имеет право их назначить, руководствуясь тремя простыми критериями: а) у человека угрожающее жизни заболевание/состояние, б) в инструкции к препарату его возраст или заболевание не указаны, НО: в) есть научные данные/подтвержденный эффект при применении, которые дают основание этот препарат назначить. И этого тоже для страховых компаний достаточно.

Кстати, часто речь идет не только о каких-то суперновых лекарствах. Может не быть клинических исследований (по всем современным критериям проведенных) какого-нибудь условного аспирина для детей только потому, что им уже сто лет лечат и его эффект и так понятен.

А что у нас? А у нас тут слепое пятно. Пространство правового замешательства. По закону, доктор обязан назначить то, что есть в клинических рекомендациях. По тому же закону, эти назначения, ежели они off-label, в стандарты оказания медицинской помощи войти не могут, и поэтому ФОМС имеет полное право их больничке не оплатить. В какой ситуации оказывается доктор? А пациент?

Новые медико-экономические стандарты оказания медицинской помощи Минздрав начал принимать в конце прошлого года. Тогда же медицинское и пациентское сообщества потребовали разъяснений, как это будет работать. И никаких вразумительных ответов не получили. Тем временем детские онкологи, доведенные до отчаяния и бьющиеся за своих пациентов как львы (честь им, хвала и наше восхищение), добились того, что 8 апреля проблему рассмотрели в Государственной думе. Что решили депутаты? Предложили гарантировать назначения off-label только для детей с онкологическими и гематологическими заболеваниями, раз их врачи просят. Вот просто напрямую в закон впишут именно такую формулировку. Минздрав, прознав про такое дело, предложил встречный проект, где дети упомянуты вроде бы как таковые, зато реестр заболеваний и реестр лекарственных средств составляет сам Минздрав.

Позвольте, но как же так? Господа депутаты, а другие дети? Господа депутаты и министерские, а другие люди? И что будет с теми, кого вы не услышите, не упомянете, не включите в реестр? И не выйдет ли так, что, раз уж у нас появятся упомянутые в законе, всем неупомянутым начнут отказывать по умолчанию? И доколе у нас будут люди более заслуживающие лечения и менее заслуживающие?

Вот об этом новое открытое письмо 32 организаций — и фонд AdVita среди инициаторов. Жесткий конфликт между клиническими рекомендациями и стандартами оказания медицинской помощи касается миллионов людей — и врачей, и пациентов. Ждем, что нам ответят.

Елена Грачева, член правления фонда AdVita