Отчет о программе «Поддержка науки, образования 
и просвещения в области онкологии» за 2023 год

В рамках этой программы мы поддерживаем клинические исследования и апробацию новых протоколов и методов лечения в сфере клинической (госпитальной) науки, а также образование врачей.

В 2023 году фонд AdVita в рамках этой программы поддержал три проекта НИИ ДОГиТ им. Р. М. Горбачевой и обучение для двух врачей.

1. Проект «Разработка высокоэффективного высокотехнологичного препарата для лечения B-клеточных злокачественных новообразований на основе аутологичных Т-лимфоцитов с экспрессией анти-CD19 химерного рецептора»

Технология CAR-T — это новое слово в лечении онкологических заболеваний. Препараты на основе аутологичных Т-лимфоцитов с анти-CD19 химерными антигенными рецепторами являются эффективным средством лечения В-клеточных лейкозов и лимфом и позволяют спасти жизни пациентов, в т. ч. когда исчерпаны все другие методы лечения. Это сложное, но эффективное лечение, которое на сегодняшний день в России практически недоступно (зарегистрирован лишь один препарат стоимостью в несколько десятков миллионов рублей).

Петербургские ученые работают над организацией производства и клинического применения индивидуальных лекарств (биомедицинских клеточных продуктов) на основе анти-CD19 CAR-T. Организация локального производства позволит радикально снизить стоимость, исключить влияние сложной логистики, упростить систему принятия решений, а значит сделает этот вид лечения куда более доступным.

Проект реализуется усилиями НИИ ДОГиТ им. Р. М. Горбачевой и НМИЦ онкологии им. Н. Н. Петрова при участии ИМКБ СО РАН и института экспериментальной медицины НМИЦ им. В. А. Алмазова при поддержке благотворительного фонда AdVita.

Расходы на проект от фонда AdVita: 6 284 317 рублей 97 копеек на приобретение расходных материалов, включая сеты для автоматизированных систем культивирования, реагентов для иммуномагнитной селекции и культивирования CAR-T лимфоцитов, характеризации их свойств.

2. Создание многоцентрового протокола риск-адаптированной терапии при AL-амилоидозе с референс-центром диагностики и созданием регистра пациентов

Системный AL амилоидоз – онкогематологическое заболевание, системное поражение организма, вызванное отложением в тканях особого вещества амилоида (белково-полисахаридного комплекса).

Основной проблемой, связанной с диагностикой данной патологии, а также оценкой гематологического ответа, является недоступность в большинстве клиник страны определения субстрата болезни. В свою очередь задержка в диагностике приводит к тому, что большинство пациентов на момент постановки диагноза находятся на продвинутых стадиях заболевания.

В НИИ ДОГиТ им. Р. М. Горбачевой методики диагностики и стадирования AL-амилоидоза уже включены в лечебную практику, но для выявления этих пациентов на ранней стадии необходимо наладить эту методику в других профильных стационарах региона. За счет выявления группы высокого риска с продвинутыми стадиями поражения сердца и применение у данной группы адаптированных схем химиотерапии и выявления кандидатов на ауто-ТГСК можно значимо улучшить выживаемость этих тяжелых больных.

3. Проект «Оценка эффективности и безопасности нуклеазы для продукта BCL11a для лечения гемоглабинопатий»

Проект направлен на разработку генной клеточной терапии для излечения бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии — самых распространённых наследственных заболеваний крови. В основе терапии лежит редактирование генома аутологичных гемопоэтических стволовых клеток с помощью специфической эндонуклеазы eBCL11A-PU-TALEN, доставляемой в клетки в виде мРНК методом электропорации. Цель — нокаутировать энхансер гена BCL11A, чтобы реактивировать продукцию фетального гемоглобина и компенсировать дефект бета-глобина.

Метод позволяет обойти необходимость аллогенной трансплантации и связанных с ней иммунологических осложнений, обеспечив потенциальное пожизненное излечение за счёт использования собственных модифицированных клеток пациента. Это особенно важно для больных, не имеющих совместимого донора.

В 2023 году при поддержке фонда AdVita был реализован этап по оценке безопасности генетических изменений, для чего была произведена закупка специализированных реагентов. В настоящий момент продолжаются доклинические исследования, включая тестирование на нормальных гемопоэтических стволовых клетках человека. Проект закладывает технологическую базу для последующей разработки генной терапии и других тяжелых наследственных заболеваний.

Расходы на проект от фонда AdVita: 165 657 рублей 49 копеек.

Кроме того, в 2023 году фонд оплатил обучение двух специалистов НИИ ДОГиТ им. Р. М. Горбачевой на сумму 144 000 рублей по программе профессиональной переподготовки «Аллергология и иммунология».

Расходы по программе «Поддержка науки, образования и просвещения в области онкологии» в 2023 году составили 7 247 122 рубля 44 копейки:

• Проект «Разработка высокоэффективного высокотехнологичного препарата для лечения B-клеточных злокачественных новообразований на основе аутологичных Т-лимфоцитов с экспрессией анти-CD19 химерного рецептора» — 6 284 317 рублей 97 копеек.
• Создание многоцентрового протокола риск-адаптированной терапии при AL-амилоидозе с референс-центром диагностики и созданием регистра пациентов — 310 000 рублей 00 копеек.
• Проект «Оценка эффективности и безопасности нуклеазы для продукта BCL11a для лечения гемоглабинопатий» — 165 657 рублей 49 копеек.
• Обучение врачей — 144 000 рублей 00 копеек.

Административные расходы в рамках программы:

• Расходы на зарплату фандрайзера, привлекавшего средства на эти проекты: 343 146 рублей 8 копеек.